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在为一只携带HIV病毒的猴子注射了一管专门准备的ons流体药剂后,暂时第一阶段的工作就完成了。
接下来的一个月,将会是一个观察期和起效期。
携带着CAS9基因编辑工具的特殊人工病毒在注入人体后,会被ONS流体一路运送到猴子的骨髓内,找到造血干细胞,然后对所有的造血干细胞进行基因编辑。
由于病毒是拥有复制性的,在进入细胞后,摄取了养分便会不停的复制分裂,很快猴子的造血干细胞内就会遍布这种人工病毒。
而且因为这种人工病毒本身就是一种特殊的病毒,不具备毒性不说,还可以绕过免疫系统,不被免疫系统攻击,安全的进入到人体深处。
至于具体是怎么绕过的,也是一种模仿麻疹病毒的方法。
这种人工制造的病毒编码的肽链,是会模仿动物体内自身蛋白的抗原决定簇的。
打个比方,人体自身蛋白都挂着一个牌子,上面写“我是自己人别打我!”从而避免友军误伤,而这种人工病毒也会自己写个牌子说“我是自己人别打我!”,这样就可以绕开免疫系统了。
没有免疫系统的攻击,人工病毒中携带的CAS9工具轻松的就可以为造血干细胞进行基因敲除,定向修改CCR5基因。
不过这个修改是需要一个时间的,大概将所有造血干细胞的基因都修改完毕,需要一周左右的时间。
而造血干细胞的基因都修改完毕之后,并不代表艾滋病就被治好了。
之后还需要等一个代谢周期,身体里老的免疫细胞都死亡代谢掉,从造血干细胞中分化出新的免疫细胞之后,带有突变CCR5基因的新免疫细胞组成一个阻断HIV病毒入侵的防火墙后,才开始起效果。
如果可以达到预期的话,那HIV病毒就会被阻挡在外,无法破坏免疫细胞,那么一段时间后,失去入侵对象的HIV病毒就会在体内死亡,理论上病毒就会被清除干净了,成功治愈。
如果免疫细胞没有成功阻挡HIV病毒的入侵,那么就失败了,得继续找失败原因,然后修改方案,继续测试研究。
医学侧的研发是一个很漫长的过程。
一般耗费十几亿美元,和十几年的时间不停的试错都是非常正常的一件事,如果没有陈长安提供ONS基因替换技术,并且还有现有的基因编辑技术做支撑,云珩想要实现这套治疗方案,少说也要花费七八年时间去研究技术,然后再七八年时间试错,才有可能研究出一点成果。
而在陈长安提供技术支持下,原本可能需要上千次的试错,一下子就骤降到了一两次,大大节省了科研花费的时间,以及资金。
毕竟每一次试错,那都是要用钱砸的。
不过即便陈长安已经大大降低了试错风险,但是毕竟技术的真实性还没经过验证,而且云珩到底有没有成功的将ONS基因替换技术和技术融合起来,使其产生正确的效果,也还是未知数。
在给猴子注入了一管治疗药剂之后,就开始了焦急而又漫长的等待期了。
每一天,云珩手下的研究员都会对三只注射了治疗药剂的对照组和一只没注射药剂的猴子进行全方位的检查和对比,抽血化验更是常事。
刚开始的头七天里,三只注射了治疗药剂的猴子并没有什么太大的反应,倒是发过几次低烧,除此之外血液中的HIV病毒以及免疫细胞并没有发生什么改变。
但是等到第一周过去之后,三只试验猴子身体开始出现了不同程度的改变,因为给他们注射的药剂比例不同,所以反应不同。
计量最大的那只开始持续发烧,每日的抽血化验中,可以发现HIV病毒指数开始减少,并且从血液中分离出的免疫细胞中,有一些在经过基因检测后,发现其CCR5基因已经发生了改变,减少了32个碱基,成为了变异的CCR5基因。
这个发现大大鼓舞了所有研究人员。
大家一边为猴子进行一些物理降温措施,避免高烧引发的一些后遗症,一方面更加频繁的为这只猴子进行各种抽样检查。
五天后,第二只计量稍微少了一些的猴子也开始出现了相同的症状,发烧、HIV病毒减少,免疫细胞发生变化等情况。
这更让云珩感到激动,第二组试验目标也出现相同情况,虽然只有两组,还不能直接下结论,但是至少大概率可以证明这套治疗方案是可复制性的,并且效果是一致的。
任何治疗方案都要具备可复制性和重复性,那才是真正可以普及的治疗方案。
像之前的柏林病人,以及第二例的伦敦病人,他们通过造血干细胞移植,同时治疗艾滋病和白血病的方法,就是十分高风险并且很难重复进行的治疗手段,虽然成功治愈了艾滋病,但是却没有临床意义。
又过了一周后,使用剂量最小的第三只猴子,终于也出现了发烧的情况,抽验检测中,免疫细胞也发生了突变情况,血液中的HIV病毒也在缓慢的减少。
而此时最早起反应的第一组试验猴体内的HIV病毒已经降低到了最初情况的二分之一!
也就是说已经有一半的HIV病毒因为持续无法攻入免疫细胞,而死亡了!
此时距离注射治疗药剂,刚过去27天而已!
乐观估计,最快的话可能再十天,最慢可能再半个月,第一组猴子体内的HIV病毒就会被完全消灭干净!
这个结论让云珩团队的所有研究员都激动不已,只要最后的这十几天里没有出现任何意外,实验体的体征情况一切正常的话,那几乎就可以宣告第一次试验的成功了!
当然,清除HIV病毒,治愈艾滋病是云珩这个项目的核心目标,但是在完成这个目标的情况下,必须还得保证其安全性。
等第一只猴子体内的HIV病毒都清除干净之后,试验并没有就此结束,甚至试验其实才刚开始。
接下来,研究员们还需要提取这只猴子身上的各种细胞组织,体细胞、生殖细胞、以及免疫细胞等等,甚至需要开颅提取一些脑细胞,做一个详细的检查。
这个检查主要是为了确定基因编辑并没有对试验生物造血干细胞之外的其他细胞进行编辑,确保CCR5的基因修改只局限于造血干细胞内,这才能保证这个治疗方案的安全性。
接下来,云珩团队的任务更加繁重...
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